Vidíme viditelný lékařský pokrok téměř v každé oblasti neurologie. Mnoho pacientů a lékařů však stále čeká na nové terapie, které pacientům usnadní život s tímto onemocněním. Proč se neurologická onemocnění stávají rostoucí výzvou, ve kterých oblastech neurologie v posledních letech pokročily a na co pacienti čekají, říká Prof. Jarosław Sławek, prezident Polské neurologické společnosti.
Pane profesore, která neurologická onemocnění jsou v současnosti nejnáročnější?
Společnosti vyspělých zemí, včetně Polska, čelí postupnému stárnutí společnosti. To vytváří řadu výzev, jak lékařské, tak ekonomické povahy. Mezi neurologickými chorobami spojenými se stárnutím jsou v současné době nepochybně nejnáročnější dvě skupiny - mrtvice a neurodegenerativní onemocnění, zejména Alzheimerova a Parkinsonova choroba. Věk je největším rizikovým faktorem těchto onemocnění. Očekávaná délka života se za posledních 100 let významně zvýšila - na počátku 20. století byl průměrný život 50, nyní je to kolem 80 - takže počet lidí s neurologickými chorobami roste. Po 90 letech věku až 40% populace má kognitivní poruchy. Budeme se stále více potýkat s neurologickými problémy a jejich zdravotními a ekonomickými důsledky.
U kterých z neurologických onemocnění vidíte zvláštní pokrok ve farmakologické léčbě pacientů?
Revoluce nastala prakticky ve všech neurologických oblastech. Velmi znatelná změna nastala v léčbě roztroušené sklerózy, kde jsme před 30 lety neměli účinné léky. Dnes máme téměř 10 léků, které již jsou nebo budou přítomny na trhu, také v Polsku, protože v tuto chvíli jsou v procesu registrace nebo úhrady. Tyto terapie, včetně biologické léčby, jsou extrémně moderní. Umožňují pacientům fungovat „normálně“ a tuto dobu výrazně prodlužují.
Nejsou to ještě léky schopné léčit nemocné, ale výrazně snižují zdravotní postižení a zpomalují průběh nemoci. Další oblastí neurologie, ve které bylo dosaženo velkého pokroku, je epilepsie, ve které se v průběhu 20 let objevilo mnoho nových léků, molekul a chirurgických metod, včetně vagový nerv. Dalším běžným onemocněním, pro které máme průlomovou léčbu, je „Parkinsonova choroba“. Máme zde několik účinných léků. Od konce 90. let jsme také podstoupili hlubokou mozkovou stimulaci, tj. Implantaci elektrod do mozku připojenou k externímu stimulátoru (DBS), která po mnoho let potlačuje příznaky tohoto onemocnění. Po dobu 2 let jsou v Polsku k dispozici infuzní terapie jako alternativa k operaci stimulace mozku, jako je subkutánní apomorfin nebo enterální duodopa.
Také u cévní mozkové příhody - od 90. let 20. století máme metodu, pomocí které se rozpouštějí krevní sraženiny v mozku (tzv. Intravenózní trombolýza), a od roku 2015 mechanickou trombektomii, která se pomalu stává dostupnou i v Polsku. I při léčbě těžkých forem migrény se objevila nová a vysoce účinná biologická léčba: botulotoxin a monoklonální protilátky.
Efektivně léčíme spasticitu a dystonie injekcemi botulotoxinu. Léčíme zánětlivé neuropatie (poškození periferních nervů) a mnoho dalších autoimunitních onemocnění nervového systému intravenózními infuzemi imunoglobulinů. Rovněž došlo k obrovskému pokroku v léčbě vzácných onemocnění: spinální svalové atrofie, Pompeho choroby nebo Fabryho choroby.
Lze tedy říci, že pokroku je dosaženo téměř ve všech oblastech neurologie, i když výjimkou jsou dvě nemoci, které se stále obtížně léčí - Alzheimerova choroba a amyotrofická laterální skleróza. První je nejběžnější formou demence, druhá je relativně vzácná a extrémně obtížně léčitelná (případ slavného fyzika S. Hawkinga). Jeho průběh je velmi dramatický pro pacienty, kteří ztrácejí sílu, mají svalovou atrofii, zvyšují parézu, ztrácejí schopnost dýchat a jsou si plně vědomi své nemoci.
Které nové inovativní léky zvláště zlepšují účinnost léčby? Jak se změní život pacientů po zavedení inovativních terapií?
Inovativními terapiemi v medicíně jsou biologické terapie, monoklonální protilátky, jejichž účelem je poškození a neutralizace proteinů. Největší využití těchto protilátek je u roztroušené sklerózy. Používají se také při migréně, kde protilátky útočí na proteiny odpovědné za způsobení bolesti.
Díky inovativní léčbě je průběh onemocnění zpomalen - např. U migrény je frekvence a intenzita bolestí hlavy výrazně snížena. Na biologické léčbě se pracuje u Alzheimerovy a Parkinsonovy nemoci, ale výsledky těchto studií budou teprve vidět. Na obzoru máme velmi slibnou genovou terapii, která je použitelná tam, kde je dysfunkce způsobena poškozením genu. Takový výzkum již probíhá u Huntingtonovy a Parkinsonovy choroby.
Mohl by nám profesor říci o pacientovi, jehož život se změnil díky užívání moderních léků?
Ve své praxi mám řadu příkladů, kdy moderní léčba změnila životy pacientů. Zvláště myslím na pacienty s roztroušenou sklerózou.
Jedna z mých pacientek, mladá dívka, díky inovativním léčebným funkcím zcela normálně - vdala se, založila vlastní jazykovou školu, porodila dítě a užívá si života. Další pacient, který měl roztroušenou sklerózu, bojoval s obrovským napětím svalů. Dostala pumpu na baclofe, aby jí dala drogu na uvolnění svalů. Díky tomu mohou i přes relapsy a progresi onemocnění žít normálně a nezávisle téměř 20 let.
Myslím také na pacienta s Parkinsonovou chorobou, který trval více než 10 let. Tato dáma, i když už po 70. letech, byla stále v dobrém biologickém a psychickém stavu.Půl dne během dne byla v tzv. offie, tj. to bylo mimo provoz. Zavedli jsme ji do moderní enterální léčby duodopou a nyní pracuje prakticky celý den s malými obdobími nedobrovolných pohybů. Nebo pacient s časným nástupem Parkinsonovy nemoci, který onemocněl před 30 lety. Po implantaci hluboké mozkové stimulace v roce 2003 se oženil, má dítě, řídí auto.
Mají polští pacienti přístup k moderním lékům?
Bohužel ne všechny léky, které jsou k dispozici jinde, jsou k dispozici také od nás. Obzvláště viditelné jsou disproporce v oblasti vzácných onemocnění. Jedná se obvykle o velmi nákladné terapie, které navzdory prokázané účinnosti nejsou v Polsku hrazeny z důvodu ceny nebo jsou dostupné, ale pro velmi omezenou skupinu pacientů.
Na jaké nové terapie pacienti čekají?
V současnosti nejsou pacientům trpícím nejzávažnější formou migrény hrazeny žádné léky. Nemocný člověk může být vyloučen ze života na více než půl měsíce, je na pracovní neschopnosti, jedná se o náklady státu. Proto by bylo prospěšné jak pro pacienty, tak pro rozpočet, kdyby tyto léky byly hrazeny. To dělají vyspělé země, které převádějí výhody léčby na vydělaný příjem zaměstnance, který přichází do práce.
I když to neplatí pro farmakologickou léčbu, nemohu nezmiňovat, že pacienti čekají na modernější metodu léčby ischemické cévní mozkové příhody - tzv. mechanická trombektomie. Co je v současné době největší prací pro lékaře a pacienty s mozkovou mrtvicí, je omezit přístup k této metodě. V rámci pilotních projektů se plánuje spustit pouze 7 center a zbývající budou otevřena v následujících letech. To znamená, že metoda, která je efektivní, šetří efektivitu a životy pacientů, je pro více než polovinu Poláků nedostupná.
Mnoho řešení v medicíně, včetně neurologie, vyžaduje rychlou akci. Některé z nich jsou organizační povahy, jako je zrušení přísných časových rámců pobytu dětí v nemocnici, a mohou přinést rychlé výsledky, například v podobě dostupnosti (zkrácení fronty) pro lékařské služby. Vyžaduje to však rozhovory, setkání, seriózní léčbu mezi lékaři, neurology a ministerstvem zdravotnictví nebo Národním fondem zdraví.
Závěrem - v neurovědách došlo k viditelnému pokroku v mnoha oblastech - mnoho pacientů, kteří měli neurologické onemocnění jako trest, si nyní mohou užívat života a dobře fungovat. Stále však existuje mnoho terapií, léků, které lékaři, ale především pacienti čekají.
