Enzymová substituční terapie u pacientů s Fabryho chorobou bude hrazena!

Od 1. září se na seznamu hrazených léků objeví enzymová substituční terapie. Nově vytvořený lékový program věnovaný pacientům s Fabryho chorobou bude zahrnovat dva léky, které na konci loňského roku obdržely kladné doporučení Agentury pro hodnocení a sazebnictví zdravotnických technologií: Fabrazyme a Replagal.

- Je to radostný den pro nás, ale i pro pacienty, protože další nemoci - tzv Vzácná onemocnění jsou zahrnuta do takové plné státní péče, plné úhrady a plné péče o polský systém zdravotní péče. Existují dva léky a oba budou k dispozici všem polským pacientům. Pacienti s Fabryho chorobou čekali roky, než budou moci dostat zaplacené léky, které jim ve skutečnosti šetří zdraví a život. Jako ministerstvo zdravotnictví je naší povinností pomáhat těmto lidem bez ohledu na to, jak velká skupina může být - řekl na dnešní tiskové konferenci ministr zdravotnictví Łukasz Szumowski.

- Jedná se o průlomový okamžik, který končí tucet let utrpení pacientů s Fabryho chorobou. Současná vláda je první vládou Polské republiky, která udělala to, co předchozí vládci neudělali. Pozitivní rozhodnutí ministra Szumowského o úhradě enzymové substituční terapie poskytuje mnoha rodinám s Fabryho chorobou přístup ke zdraví a život zachraňující terapii, která se po mnoho let úspěšně používá v celé Evropské unii. A konečně, pacienti s Fabryho chorobou budou moci v Polsku žít normálně a důstojně, beze strachu zítřka, bez utrpení a bez bolesti - zdůrazňuje Anna Moskal, prezidentka Asociace rodin s Fabryho chorobou.

- Je to díky velkému odhodlání a vytrvalosti mnoha lidí, včetně ministra Macieje Miłkowského, s nímž jsme se měli možnost setkat dvakrát, a také široké skupiny odborníků z nesporných lékařských autorit Prof. IMiD Dr hab. n. med. Jolanta Sykut - Cegielska, národní konzultantka v oboru metabolické pediatrie, předsedkyně představenstva Polské společnosti vrozených vad v metabolismu, prof. dr hab. n. med. Jarosław Sławek - prezident Polské neurologické společnosti, prof. dr hab. n. med. Piotr Ponikowski

- prezident polské kardiální společnosti, Prof. dr hab. med. Michał Nowicki - bývalý prezident Polské nefrologické společnosti, Prof. dr hab. n. med. Andrzej Oko - prezident Polské nefrologické společnosti, Prof. dr hab. Krzysztof Pawlzyk, MD, PhD, Stanisława Bazan-Sochy, MD, nakonec prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, který se dnes osobně zavázal učinit toto rozhodnutí pozitivním. Bez jejich enormního nasazení a znalostí bychom nebyli tam, kde jsme. Dnes můžeme s jistotou říci, že Fabryho choroba již není rozsudkem smrti, ale chronickým onemocněním, které, stejně jako v každé civilizované zemi, můžeme v Polsku účinně léčit, dodává Moskal.

- Po celá léta jako Národní fórum pro léčbu terapie vzácných onemocnění společně se Sdružením rodin s Fabryho chorobou, které je zakládajícím členem našeho fóra, hledáme terapii pro pacienty s Fabryho chorobou. Nakonec jsme se toho dočkali. Je to obrovský úspěch! Polský systém dosud vzácná onemocnění nezaznamenal. V tuto chvíli si je začínají všímat, například prostřednictvím návrhu Národního plánu pro vzácná onemocnění nebo rozhodnutí, jako je ta dnes, týkající se úhrady léčby pacientů s Fabryho chorobou. Cesta ke vzácným chorobám byla otevřena! - vzalo na vědomí Mirosław Zieliński, předseda Národního fóra pro léčbu vzácných onemocnění.

O Fabrym

Fabryho choroba je jedním z mála vzácných onemocnění, která lze účinně léčit tím, že dodá tělu chybějící enzym alfa-galaktosidáza (alfa-GAL), který si tělo nedokáže vyrobit. Lidé s Fabryho chorobou dědí abnormální strukturu genu odpovědného za produkci tohoto enzymu. Jeho nedostatek způsobuje hromadění lipidů v mnoha tkáních a cévách, což poškozuje např. ledviny, srdce nebo mozek.

U neléčených pacientů se rozvinou vážné orgánové komplikace: selhání ledvin (které následně vyžaduje zahájení dialýzy a transplantace ledvin); závažné kardiovaskulární komplikace, jako je infarkt myokardu, chlopňová nedostatečnost, hypertrofie levé komory; nebo na více úderů. Devastaci způsobenou v těle pacienta nedostatkem enzymu nelze zvrátit, a proto je tak důležité zahájit léčbu v rané fázi onemocnění.