Listopadový seznam hrazených léků neobsahoval lék, který zachraňuje životy lidí trpících chronickou myeloidní leukémií a akutní lymfoblastickou leukémií. V současné době dochází k postupnému ukončení dárcovského programu financovaného výrobcem léčivých přípravků a pacienti stále žádají ministerstvo zdravotnictví o přístup k inovativním terapiím, které jsou v Evropě standardní.
Poláci bez přístupu k úhradě léku, který brzdí rozvoj nemoci
Život často závisí na tom, zda pacient dostane inovativní lék. Členové Národní asociace pro pomoc pacientům s chronickou myeloidní leukémií (PBS) vyvinuli veškeré úsilí, aby změnili osud lidí, kteří jsou vážně nemocní chronickou myeloidní leukemií a akutní lymfoblastickou leukemií. Problém vzbudil zájem médií, poslanců, odborníků a mnoha lidí dobré vůle. Na konci aktivit zaměřených na zlepšení situace pacientů však narazili na nepochopitelný odpor úředníků ministerstva zdravotnictví.
„Chronická myeloidní leukémie“ nebo „akutní lymfoblastická leukémie“ - u nás donedávna taková diagnóza znamenala rozsudek smrti. Díky vývoji medicíny se objevila průlomová život zachraňující terapie, a tedy naděje pro pacienty trpící rakovinou krve. Inovativní lék by mohl bránit progresi onemocnění, umožnit jim návrat do života a do práce nebo počkat na transplantaci kostní dřeně. Ukázalo se, že radost pacientů je prchavá, protože měsíční léčba drogou stojí asi 28 000 PLN. Po zbytek svého života musí užívat jednu tabletu denně, ale většina diagnostikovaných pacientů si takové náklady nemůže dovolit, i když jde o náklady na jejich život.
Asociace PBS se opakovaně odvolala a zaslala ministerstvu zdravotnictví dopisy týkající se pacientů, kteří podstoupili neúspěšnou léčbu s použitím hrazených přípravků. Pro tuto skupinu lidí je jedinou záchranou a nadějí na život Iclusig (ponatinib). Jedná se o léčivý přípravek, který má status život zachraňující terapie u pacientů, u kterých se vyvinula rezistence nebo mají kontraindikace k použití inhibitorů. Může přežít 150 pacientů, ale nezbytným krokem je zavedení financování léku s prokázanou účinností.
O pomoc byli požádáni také členové parlamentního výboru pro zdraví. V roce 2017 poslanci Teresa Glenc, Józef Hrynkiewicz a Jolanta Szczypińska vydali parlamentní rozhodnutí o pacientech s PBSh a OBL. Poslankyně Małgorzata Zwiercan, která dosud neobdržela odpověď od ministerstva zdravotnictví.
Jedinou pomocí, kterou se polský stát rozhodl nabídnout lidem postiženým těmito chorobami, je přístup k léku Iclusig (ponatinib) v rámci postupu pro nouzový přístup k farmaceutickým technologiím. Mělo to být rychlou záchranou pro pacienty, kteří potřebují léky registrované v Evropské unii, ale v Polsku se na ně nevztahuje úhrada. Jedná se o pacienty, na které léky ze seznamu úhrad nefungují, takže přístup k novým terapiím je pro ně otázkou života nebo smrti.
Iclusig (ponatinib), který je autorizován, ale není uhrazen, je poslední šancí na další život pacientů, což potvrzují i názory lékařů léčících pacienty s CML a OBL. Naléhavou potřebu zpřístupnit lék pacientům podporují žádosti zaslané nemocnicemi ministerstvu zdravotnictví v rámci tohoto postupu. Během roku fungování zákona vydalo ministerstvo 10 kladných rozhodnutí o financování farmakoterapie v rámci RDTL. Nestačí uspokojit potřeby nejslabších.
Příliš dlouhé postupy s rizikem ohrožení života pacientů
Procedura RDTL má bohužel slabiny. Pacienti byli vystaveni dlouhým, někdy i dvěma měsícům, čekajícím na rozhodnutí ministerstva, což je pro pacienty s OBL život ohrožující.Existuje riziko narušení kontinuity léčby, protože záznamy RDTL vyžadují potvrzení účinnosti po 3 měsících a souhlas s léčbou zahrnuje také 3 měsíce. Pacienti s CML budou nuceni léčbu ukončit s očekáváním výsledku a dalšího rozhodnutí ministerstva zdravotnictví, které bude mít dopad na účinnost léčby a její účinnost. Kvůli chybějícímu samostatnému rozpočtu na financování RDTL a ekonomickým překážkám nebudou všechny nemocnice schopny poskytnout financování léčby, i když již od Ministerstva zdravotnictví obdrží kladné rozhodnutí.
Prof. Tomasz Sacha z katedry a kliniky hematologie na Collegium Medicum Jagellonské univerzity v Krakově během 14. fóra o trhu se zdravím.
- Příkladem toho, kolik je to potřeba, je lékový program pro pacienty s chronickou myeloidní leukémií. Chybí tam dvě důležité drogy. První, ponatinib, lék třetí generace, se používá u pacientů, kteří nereagují na léčbu první a druhé linie. Je efektivní a umožňuje pacientům přejít do remise. Není však k dispozici v protidrogovém programu, ale v nouzovém přístupu k terapeutickému programu, což je pro kliniky zátěží, a program vyžaduje, aby byla léčba posouzena po třech měsících a byla zaslána další žádost na ministerstvo zdravotnictví. Co by mělo být během této doby léčeno? - položil otázku prof. Sacha.
Čekání na podporu při léčbě, která zachrání životy nemocných, nedostatek oficiálních rozhodnutí nebo zdlouhavost postupů lze v Polsku nazvat standardem. Strach, bezmoc, hořkost a hněv - tyto emoce nejlépe vystihují nemocné až donedávna. Naštěstí se ti, kteří drogu vyrábějí, rozhodli pomoci. I když by stát měl dát svým občanům šanci pokračovat v životě, učinil to výrobce léku Iclusig (ponatinib). Za poslední 2 roky poskytovala nevratnou pomoc polským pacientům v nouzi výrobce léků Angelini Pharma Polska v rámci dárcovského programu.
Díky dobré vůli výrobce bylo 74 pacientů trpících chronickou myeloidní leukémií a akutní lymfoblastickou leukémií léčeno přípravkem Iclusig (ponatinib). Od září 2016 do srpna 2018 společnost darovala zdarma 388 balení přípravku Iclusig (ponatinib) v hodnotě 9 milionů PLN.
- V rámci dárcovského programu, který zahájila Angelini, byli pacienti léčeni ve 22 klinických centrech ve Varšavě, Białystoku, Gdaňsku, Toruni, Štětíně, Lublinu, Lodži, Olsztynu, Gdaňsku, Zamości, Krakově, Katovicích, Poznani a Vratislavi. Zpočátku byla pomoc plánována na rok, ale díky našemu úsilí byl program pro polské pacienty prodloužen na dva roky. Po tomto období to zanikne - zajišťujeme pokračování léčby přípravkem Iclusig u stávajících pacientů, ale další akce nezahrnují zahrnutí nově diagnostikovaných pacientů - uvedla Agnieszka Miąsek, ředitelka cenové politiky a úhrady v Angelini Pharma Polska.
Vše v rukou ministerstva zdravotnictví
Z administrativního hlediska byl výrobcem obnoven proces úhrady za společnost Iclusig a v této fázi je na ministerstvu. V dubnu 2018 společnost Angelini Pharma Polska podala žádost o obnovení pozastaveného řízení o vrácení a stanovení oficiální prodejní ceny léku Iclusig (ponatinib) užívaného v rámci lékových programů: „Léčba chronické myeloidní leukémie (ICD-10 C.92.1) ponatinibem“ a „Léčba akutní lymfoblastické leukémie Philadelphia chromozomu (Ph +) ponatinibem (ICD-10 C91.0)“. Tuto žádost schválilo ministerstvo zdravotnictví. Od té doby se bohužel nestalo nic, co by mohlo urychlit proces úhrady a pomoci pacientům. Navzdory jmenování dvou termínů schůzek s výrobcem léčiv byly oba ministerstvem zrušeny, aniž by uvedly nový termín. Výrobce nahlásil ministerstvu zdravotnictví, že je připraven hovořit o tom, aby proces úhrady dosáhl pozitivního řešení, ale za život a zdraví svých občanů musí převzít odpovědnost stát.
Pacienti s CML a OBL nechápou, proč nejzranitelnějším osobám stále není v Polsku zaručena nezbytná léčba. Iclusig (ponatinib) byl v Evropské unii registrován v roce 2013. V současnosti je hrazen ve všech zemích EU, s výjimkou Polska, Maďarska a Slovinska. Lidé, kteří drogu potřebují, také nejsou schopni přijmout další problém - v čem se liší od pacientů v Rumunsku, Maďarsku, Bulharsku, Francii, Španělsku, Belgii, Portugalsku a mnoha dalších zemích, které poskytly svým pacientům léčbu zdarma. Země Evropské unie hradí účinnou farmakoterapii, zatímco Polsko zůstává na konci Evropy, a to navzdory skutečnosti, že počet pacientů trpících rakovinou krve neustále roste.
- To, co pacienti s rakovinou obvykle nemají, je čas - než bude v Polsku hrazena nová lék úhradou, někteří pacienti nebudou moci využívat moderní terapie. Proto je nesmírně důležité zajistit rychlou dostupnost nového léku v rámci systému úhrad u pacientů s rakovinou krve. A pro zdravotní systém by to měla být priorita - řekl Jacek Gugulski, prezident Národní asociace pro pomoc pacientům s chronickou myeloidní leukémií.
Sdružení PBS
Národní asociace pro pomoc pacientům s chronickou myeloidní leukémií podporuje lidi s PBS, jejich rodiny a příbuzné. Organizuje školení a informační kampaně týkající se nemocí a moderních metod léčby leukémie. Podílí se na práci národních a mezinárodních organizací zaměřených na boj proti neoplastickým chorobám. Především se však snaží zajistit, aby pacienti měli plný, rovný a volný přístup k nejlepším metodám a lékům, které jim pomohou překonat nemoc.
