Konferenci „Milníky polské hematologie“ doprovázelo setkání s prof. Wiesław Jędrzejczak, vynikající polský hematolog, o kterém vyšla 2. června kniha „Pozitivista na kostní dřeň“. Konference mimo jiné diskutovala otázka výskytu vzácných hematologických onemocnění a možnosti léčby polských hematologických pacientů.
Jak vypadá každodenní život v polské hematologii v roce 2017?
Každodenní život polských pacientů s onemocněním krve je především dlouhými frontami a dlouhými lékařskými konzultacemi. Není divu, protože v Polsku je nedostatek hematologů. Podle Nejvyšší lékařské komory v současné době vykonává toto povolání 463 hematologů, což je jedna z nejnižších měr v Evropské unii. Nemocniční lůžka jsou vzácná, zdravotní služby omezené a přístup k novým drogám omezený. Navíc prognóza výskytu rakoviny pro příští desetiletí ukazuje vzestupný trend, zejména ve věkové skupině nad 65 let. To platí hlavně pro rakoviny krve, protože výskyt rakoviny hematopoetického a lymfatického systému s věkem stoupá a Poláci žijí déle.
Většina onemocnění řešených hematologem má status vzácného onemocnění, což znamená, že postihuje ne více než 5 lidí z 10 000. Proto v Polsku ročně trpí méně než 1 900 lidí. Známe téměř 8 000 různých vzácných onemocnění, která postihují 6 až 8 procent. Evropané. V Polsku máme více než 2 miliony lidí postižených vzácnými chorobami, včetně až 75 procent. jsou děti. A to pouze v případě 4 procent. Pacientům s nabídkou léků můžeme nabídnout vzácná onemocnění. Polsko je poslední zemí Evropské unie, pokud jde o přístup k hrazeným lékům na vzácná onemocnění. Z 200 osiřelých terapií registrovaných v EU hradíme méně než 10 procent.
Výskyt nejčastějších krevních onemocnění
- akutní myeloidní leukémie: 2/100 000
- chronická myeloidní leukémie: 1,5 / 100 000
- akutní lymfoblastická leukémie: 1/100 000
- chronická lymfocytární leukémie: 3,5 / 100 000
- difúzní nehodgkinské lymfomy: 3,5 / 100 000
- Hodgkinův lymfom: 2,5 / 100 000
- mnohočetný myelom: 3,5 / 100 000
- hemofilie A: 0,5 / 100 000
- další nemoci jsou ještě vzácnější, například 1 / milion nebo 1/10 milionu
V Polsku máme problém s přístupem k nově registrovaným lékům v Evropské unii pro pacienty se vzácnými chorobami.Ačkoli Evropská unie doporučila všem členským státům vypracovat a implementovat Národní plán pro vzácná onemocnění do konce roku 2013 a v Polsku byl první návrh takového plánu vypracován již v roce 2012, nebyl schválen a navzdory následným verzím Národní plán pro vzácná onemocnění stále nemáme. .
Podle prohlášení státního podtajemníka na ministerstvu zdravotnictví Marka Tombarkiewicze ze dne 23. června 2017 existuje šance, že za několik měsíců bude představen Národní plán pro vzácná onemocnění, který bude mimo jiné zahrnovat potřeba zavést registr vzácných onemocnění, zlepšit diagnostiku a zavést referenční centra a sítě.
V hematologii je nejdůležitější věcí včasná diagnostika onemocnění
Léčba v takových podmínkách vyžaduje úsilí mnoha odborníků. V hematologii je nejdůležitější diagnostikovat onemocnění co nejdříve rodinným lékařem, potvrzeno konzultací s hematologem.
Rodinný lékař by měl pravidelně objednávat základní vyšetření, tj. triáda: krevní obraz, analýza moči a ESR, což umožní rychlou identifikaci rakoviny krve - zejména po 50 letech
Krevní morfologie, analýza moči a ESR prováděné alespoň jednou ročně každým pacientem umožní detekovat jakékoli abnormality v rané fázi a dát šanci na vhodný lékařský zásah. Minulý týden podepsal prezident Polské republiky Andrzej Duda zákon o nouzových terapiích, který zavádí předpisy usnadňující přístup k nestandardní terapii ve zdravotních a život ohrožujících situacích. Podle nových předpisů bude moci ministr zdravotnictví vydat individuální souhlas k pokrytí nákladů na lék s prokázanou účinností, který není financován z veřejných prostředků, pokud je to nutné k záchraně života nebo zdraví pacienta a je to odůvodněno lékařskými indikacemi. V této situaci se často nacházejí lidé trpící vzácnými chorobami, jako je Fabryho choroba. Jedním ze vzácných krevních onemocnění je noční paroxysmální hemoglobinurie (PNH) - progresivní, život ohrožující onemocnění postihující lidi ve věku 30-45 let. V Polsku jím trpí asi 40-50 pacientů. Podle mezinárodních doporučení je léčba volby u pacientů s noční paroxysmální hemoglobinurií léčivem, které po prokázání účinnosti a bezpečnosti v randomizovaných klinických studiích obdrželo kladné doporučení od Rady pro transparentnost a prezidenta AOTMiT pro léčbu noční paroxysmální hemoglobinurie (doporučení č. 70/2016 z 10 Listopadu 2016), ale není uhrazena.
Stojí za to vědět
Největší úspěchy polské hematologie a jejich tvůrce (fragment prezentace prof. Jędrzejczaka)
- Edward Biernacki - v roce 1898 zavedl reakci, která se běžně používá dodnes a jeho název je odvozen od jména objevitele - Biernackiho test, tj. Populární OB test;
- Ludwik Hirszfeld - objevil pravidla dědičnosti krevních skupin a představil jejich jména;
- Jan Raszek - provedl první pokusy s transplantací kostní dřeně na světě (nejprve u králíků, poté u dětí);
- Tadeusz Tempka - zakladatel „krakovské školy hematologie“ a polské společnosti hematologů (dnes také transfuzistů);
- Przemysław Czerski - první polský experimentální hematolog, rostl kostní dřeň v difuzních komorách implantovaných do králíků;
- Julian Aleksandrowicz - nástupce Tadeusze Tempky a filozof medicíny;
- Włodzimierz Ławkowicz, Izabela Krzemińska-Ławkowiczowa - zakladatelky varšavské hematologické školy;
- Edward Kowalski - otec polské koagulace;
- Zofia Kuratowska - založila hematologickou kliniku na lékařské univerzitě ve Varšavě společně se svým manželem - prof. Lewartowski - zjistil, že erytropoetin (hormon odpovědný za tvorbu červených krvinek) se produkuje v ledvinách;
- Jerzy Hołowiecki - provedl první transplantaci v Polsku u nepříbuzného dárce (transplantaci provedla Urszula Jaworska, pozdější zakladatelka nadace pomáhající lidem trpícím leukémií); Jerzy Hołowiecki také vytvořil polskou skupinu akutních Białaczek (PALG), která zlepšila léčbu těchto chorob v Polsku a přivedla je na světovou úroveň.
V Polsku neexistuje ani jediné centrum léčby hemofilie, kde by pacient s hemofilií dostával na jednom místě rady lékařů různých specializací. Pacienti o takové místo bojovali mnoho let. Podle ministerstva zdravotnictví existuje šance na komplexní péči, protože náklady na léčbu hemofilie se výrazně zvýšily. To umožní účinnější terapii. Ministerstvo zdravotnictví oznamuje pokračování Národního programu léčby pacientů s hemofilií a souvisejícími hemoragickými poruchami, v jehož rámci mimo jiné Zavedla by se individualizovaná multidisciplinární péče, dodaly by se domácí léky pro vážně nemocné pacienty a změnily by se záchranné postupy. 27. června se uskutečnilo jednání na ministerstvu zdravotnictví, kde byly projednány otázky týkající se pokračování Národního programu léčby hemofilie. Čekáme na výsledky rozhovorů. Je třeba zdůraznit, že pacienti s onemocněním krve žijí déle a udržují si kvalitu života hlavně díky přístupu k moderní léčbě.
Samotní pacienti mohou ovlivnit kvalitu života, například očkováním proti chřipce.
Lidem s hematologickými chorobami doporučuje podstoupit očkování proti chřipce prof. Leokadia Brydak: - Národní centrum pro chřipku, Oddělení výzkumu chřipky v NIPH-NIH, ve spolupráci s lékaři provedlo studie ve vysoce rizikových skupinách, kde byla hodnocena humorální odpověď na očkování proti chřipce, s přihlédnutím k vysokému riziku, zejména pro tuto skupinu lidé jsou nakaženi virem chřipky, např. u dětí s hemofilií, akutní lymfoblastickou leukémií, rakovinou prsu, rakovinou štítné žlázy, non-Hodgkinovým lymfomem, Wegenerovou granulomatózou atd. Výše uvedené studie ukázaly, že pravidelné očkování proti chřipce je jednou z mála věcí to lze udělat pro ochranu jednotlivců před potenciálním rizikem závažných komplikací chřipky.
Významné změny v diagnostice a léčbě hematologických onemocnění a naděje pacientů
1. Poslední návrh změny seznamu hrazených léků, který má vstoupit v platnost dne 1. července 2017, stanoví doplnění stávajícího lékového programu o novou účinnou látku bosutinib v rámci lékového programu „Léčba chronické myeloidní leukémie (ICD-10 C 92.1)“.
2. Hornoslezské dětské zdravotní středisko v Katovicích mění postup anestezie dětí při biopsii kostní dřeně. Všem bude nabídnuta celková anestézie. Změny byly provedeny po mediálních zprávách několika nemocnic, kde se během těchto operací údajně vyskytovaly děti.
3. Ve třech centrech v USA v březnu tohoto roku. Byly zahájeny klinické studie polského přípravku na akutní myeloidní leukémii licencovaného italskou společností. V léčbě akutní myeloidní leukémie jsou neustále hledány nové léky, protože účinnost léčby je bohužel nízká. Pětiletého přežití je dosaženo ve 24 procentech. pacienti, ale hlavně starší lidé trpí leukémií. U pacientů mladších 50 let je dosaženo dvojnásobné účinné terapie.
4. Ministerstvo zdravotnictví v současné době vede správní řízení o úhradě léku pixantronu v rámci lékového programu pro léčbu nehodgkinských lymfomů. Podle národního konzultanta v oboru hematologie prof. Wiesław Jędrzejczak, počet pacientů potenciálně vhodných pro lékový program s pixantronem je přibližně 50-100 pacientů.
5. Podle informací poskytnutých ministerstvem zdravotnictví budou další průlomová hematologická léčiva (pixantron, ibrutinib, nivolumab, breduximab) zahrnuta do zářijových a listopadových oznámení na seznam hrazených léků.
6. Doufáme, že v letech 2010–2017 bylo v Evropské unii zaregistrováno 21 nových lékových technologií v oblasti léčby rakoviny krve u 35 nových registračních indikací. Kéž se polští pacienti stanou příjemci všech těchto objevů.
-w-laryngologii.jpg)
