Nadace SMA, která sdružuje rodiny pacientů trpících SMA - spinální svalovou atrofií, dnes předložila předsedovi vlády petici, v níž žádá o podporu při získávání vytouženého přístupu k léku nusinersen - první účinné terapii na světě proti tomuto vzácnému genetickému onemocnění. Pacienti a jejich rodiny čekali déle než 15 měsíců na úhradu léků. Polsko zůstává jednou z posledních evropských zemí, kde se droga nehradí a pacienti musí žít v napětí a očekávání.
Rodiny pacientů podnikají mnoho iniciativ zaměřených na zvyšování sociálního povědomí o této nemoci a na upoutání pozornosti rozhodujících osob na jejich potřeby a naděje. Organizované akce získaly širokou podporu veřejnosti a byly často sponzorovány první dámou Polské republiky - Agatou Kornhauser-Dudou. To vše proto, aby se Polsko konečně připojilo k 22 evropským zemím, které hradí nusinersen.
"Opět žádáme předsedu vlády o odpověď týkající se úhrady léčby SMA u všech polských pacientů." Zdůrazňujeme a připomínáme, že Polsko je jednou z posledních zemí, která drogu nehradí. Proto jsme připravili petici předsedovi vlády, kterou dosud podepsalo téměř 61 000 lidí. “ - napsal v petici zástupci Nadace SMA a iniciativu „Ano SMA Therapy v Polsku“.
SMA je velmi vzácné onemocnění, které se vyskytuje u jednoho ze 6–7 tisíc lidí. narození. V Polsku tím trpí asi 800 lidí. Pacienti bojují s motorickým a respiračním postižením a řeči. Až donedávna neexistovaly účinné terapie - jedinou formou léčby byla rehabilitace. V roce 2016 byl první lék, nusinersen, schválen americkým FDA a v květnu 2017 evropským EMA. Od února 2017 v Polsku funguje rozšířený program pro přístup k drogám. V současné době je do ní zapsáno 30 dětí s SMA typu I. Zbytek, přes 600 lidí, zůstává bez léčby. Jejich stav se zhoršuje. Lékaři zdůrazňují, že nusinersen by měl být používán při léčbě všech pacientů se SMA bez ohledu na typ a stádium onemocnění.
Čas je pro pacienty se SMA zvláště důležitý. Každý den vedou tvrdý boj o efektivitu a život.
Někteří z nich tento boj již prohráli.
