Středa 24. července 2013. - Bylo možné vyvinout jednodušší a účinnější metodu vkládání genů do očních buněk, která by mohla významně rozšířit genovou terapii, aby pomohla obnovit vidění u pacientů s určitými chorobami, které způsobují slepotu, včetně dědičných vad. jako je retinitis pigmentosa a nemoci ve stáří, jako je makulární degenerace.
Na rozdíl od současných léčebných postupů je nový postup rychlý a chirurgicky neinvazivní. Spočívá v transportu normálních genů skrz celou sítnici, aby byly zásobeny obtížně dosažitelnými buňkami.
Během posledních šesti let několik skupin vědců úspěšně léčilo pacienty postižené vzácným dědičným očním onemocněním taktikou injekce viru obsahujícího normální gen přímo do sítnice oka defektním genem. . I přes skutečnost, že tento velmi invazivní proces by nás mohl přimět, abychom si mysleli, že je to velmi rychlé, virus s normálním genem nebyl schopen dosáhnout všech sítnicových buněk, které je třeba opravit.
Přibíjení jehly sítnicí a injekce designového viru za ní je poněkud nebezpečným chirurgickým zákrokem. Lékaři však neměli žádnou jinou alternativu, protože žádný virus používaný při transportu a přenosu genů nemůže jinak projít celým okem, dokud nedosáhne fotoreceptorů, což jsou buňky citlivé na světlo, které terapeutické geny potřebují.
Po 14 letech výzkumu získal tým Davida Schaffera, profesora chemického a biomolekulárního inženýrství na University of California v Berkeley a ředitele Berkeley Stem Cell Center připojeného k této univerzitě, virus, který je injikován genetickou manipulací pouze ve sklivci humoru oka a nese geny této populaci těžko dostupných buněk způsobem, který je bezpečný a chirurgicky neinvazivní.
Nový virus funguje mnohem lépe než současné terapie u modelů dvou lidských degenerativních očních chorob u hlodavců a může pronikat do fotoreceptorových buněk očí opic, které jsou velmi podobné těm u lidí.
Schaffer a jeho tým nyní spolupracují s lékaři s cílem identifikovat pacienty, kteří by z využití této metody genového vstupu mohli mít největší užitek, a po správném preklinickém vývoji očekávají, že půjdou do klinických hodnocení. Operace uvolňování virů pomocí genů nevyžaduje více než 15 minut, takže je možné, že pokud je tato technika řádně ověřena, mohou se pacienti, kteří podstoupí tento postup, vrátit domů ve stejný den.
Na výzkumných a vývojových pracích se podíleli také John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak a Meike Visel z University of California v Berkeley, jakož i Lu Yin a William H. Merigan z University of Rochester v New Yorku. York, oba subjekty ve Spojených státech, a Deniz Dalkara, který je nyní ve Vision Institute v Paříži, Francie.
Zdroj:
Tagy:
Cut-And-Dítě Léky Krása
Na rozdíl od současných léčebných postupů je nový postup rychlý a chirurgicky neinvazivní. Spočívá v transportu normálních genů skrz celou sítnici, aby byly zásobeny obtížně dosažitelnými buňkami.
Během posledních šesti let několik skupin vědců úspěšně léčilo pacienty postižené vzácným dědičným očním onemocněním taktikou injekce viru obsahujícího normální gen přímo do sítnice oka defektním genem. . I přes skutečnost, že tento velmi invazivní proces by nás mohl přimět, abychom si mysleli, že je to velmi rychlé, virus s normálním genem nebyl schopen dosáhnout všech sítnicových buněk, které je třeba opravit.
Přibíjení jehly sítnicí a injekce designového viru za ní je poněkud nebezpečným chirurgickým zákrokem. Lékaři však neměli žádnou jinou alternativu, protože žádný virus používaný při transportu a přenosu genů nemůže jinak projít celým okem, dokud nedosáhne fotoreceptorů, což jsou buňky citlivé na světlo, které terapeutické geny potřebují.
Po 14 letech výzkumu získal tým Davida Schaffera, profesora chemického a biomolekulárního inženýrství na University of California v Berkeley a ředitele Berkeley Stem Cell Center připojeného k této univerzitě, virus, který je injikován genetickou manipulací pouze ve sklivci humoru oka a nese geny této populaci těžko dostupných buněk způsobem, který je bezpečný a chirurgicky neinvazivní.
Nový virus funguje mnohem lépe než současné terapie u modelů dvou lidských degenerativních očních chorob u hlodavců a může pronikat do fotoreceptorových buněk očí opic, které jsou velmi podobné těm u lidí.
Schaffer a jeho tým nyní spolupracují s lékaři s cílem identifikovat pacienty, kteří by z využití této metody genového vstupu mohli mít největší užitek, a po správném preklinickém vývoji očekávají, že půjdou do klinických hodnocení. Operace uvolňování virů pomocí genů nevyžaduje více než 15 minut, takže je možné, že pokud je tato technika řádně ověřena, mohou se pacienti, kteří podstoupí tento postup, vrátit domů ve stejný den.
Na výzkumných a vývojových pracích se podíleli také John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak a Meike Visel z University of California v Berkeley, jakož i Lu Yin a William H. Merigan z University of Rochester v New Yorku. York, oba subjekty ve Spojených státech, a Deniz Dalkara, který je nyní ve Vision Institute v Paříži, Francie.
Zdroj:
