Středa 17. července 2013. - Je to vědecký pokrok, který trvá 15 let výzkumu, ale již přináší první výsledky. V Itálii bylo šest dětí se vzácnými a nevyléčitelnými onemocněními léčeno genovou terapií tři roky a již vykazují velký pokrok.
Virus AIDS lze použít k léčbě dvou závažných dědičných chorob. V roce 1996 italský vědec zjistil, že to bylo možné a po mnoha letech výzkumu a investicích v milionech dolarů od společnosti Telethon, původní terapie oživuje šest dětí.
Úspěchy dvou studií, publikovaných ve vědě a vedených institutem San Raffaele Telethon pro genovou terapii (TIGET) v Itálii, ukazují, že tato léčba je prozatím účinná proti dvěma závažným genetickým onemocněním: metachromatická leukodystrofie a Wiskottův syndrom. -Aldrich.
Děti léčené touto technikou v tomto institutu jsou: Mohammad, z Libanonu (foto, vlevo), Giovanni a Jacob, z USA, Kamal, z Egypta, Samuel, z Itálie (fotografie) a Canalp z Turecka.
Tři z nich trpěli metachromatickou leukodystrofií a tři měli Wiskott-Aldrichův syndrom a všech šest se zotavilo díky genové terapii: mohou žít normální život a chodit do školy.
I když se jedná o dvě různá onemocnění, je léčba stejná: kmenové buňky jsou extrahovány z kostní dřeně pacientů, manipulovány v laboratoři přidáním modifikovaného viru HIV (sotva si zachovává 2–4% původního genomu) napravit genetický defekt, který jim způsobuje nemoci, a jsou znovu injikovány do organismu pacientů.
Tím se dosáhne toho, že kostní dřeň dětí se pak jeví jako zcela nahrazená novými buňkami a začnou se zotavovat.
"Tři roky po zahájení klinického hodnocení jsou výsledky získané u prvních šesti pacientů velmi povzbudivé: terapie je nejen bezpečná, ale také účinná a schopná změnit klinickou historii těchto závažných onemocnění, " uvedl Luigi Naldini, ředitel TIGETU.
Jeho kolegové věří, že objev otevře cestu pro nové terapie k léčbě dalších nemocí v budoucnosti.
Zdroj:
Tagy:
Zprávy Odlišný Zdraví
Virus AIDS lze použít k léčbě dvou závažných dědičných chorob. V roce 1996 italský vědec zjistil, že to bylo možné a po mnoha letech výzkumu a investicích v milionech dolarů od společnosti Telethon, původní terapie oživuje šest dětí.
Úspěchy dvou studií, publikovaných ve vědě a vedených institutem San Raffaele Telethon pro genovou terapii (TIGET) v Itálii, ukazují, že tato léčba je prozatím účinná proti dvěma závažným genetickým onemocněním: metachromatická leukodystrofie a Wiskottův syndrom. -Aldrich.
Děti léčené touto technikou v tomto institutu jsou: Mohammad, z Libanonu (foto, vlevo), Giovanni a Jacob, z USA, Kamal, z Egypta, Samuel, z Itálie (fotografie) a Canalp z Turecka.
Tři z nich trpěli metachromatickou leukodystrofií a tři měli Wiskott-Aldrichův syndrom a všech šest se zotavilo díky genové terapii: mohou žít normální život a chodit do školy.
I když se jedná o dvě různá onemocnění, je léčba stejná: kmenové buňky jsou extrahovány z kostní dřeně pacientů, manipulovány v laboratoři přidáním modifikovaného viru HIV (sotva si zachovává 2–4% původního genomu) napravit genetický defekt, který jim způsobuje nemoci, a jsou znovu injikovány do organismu pacientů.
Tím se dosáhne toho, že kostní dřeň dětí se pak jeví jako zcela nahrazená novými buňkami a začnou se zotavovat.
"Tři roky po zahájení klinického hodnocení jsou výsledky získané u prvních šesti pacientů velmi povzbudivé: terapie je nejen bezpečná, ale také účinná a schopná změnit klinickou historii těchto závažných onemocnění, " uvedl Luigi Naldini, ředitel TIGETU.
Jeho kolegové věří, že objev otevře cestu pro nové terapie k léčbě dalších nemocí v budoucnosti.
Zdroj:
