Naglazyme

1 ml roztoku obsahuje 1 mg galsulfázy. Přípravek obsahuje sodík.

Akce

Lék, který ovlivňuje trávicí trakt a produkty metabolismu. MPS VI je heterogenní a multisystémová porucha charakterizovaná nedostatkem 4-sulfatázy-N-acetylgalaktosaminu, lysosomální hydrolázy, která katalyzuje hydrolýzu koncových zbytků dermatosulfátu glykosaminoglykansulfátu. Snížená nebo nedostatečná aktivita enzymu vede k akumulaci dermatansulfátu v mnoha typech buněk a tkání. Důvodem terapie je obnovit enzymatickou aktivitu dostatečnou k hydrolýze nahromaděného substrátu a zabránění jeho další akumulaci. Cmax byla 2357 (± 1560) ng / ml, průměrný T0,5 v eliminační fázi byl 22,8 (± 10,7) minut ve 24. týdnu. Galsulfáza prochází peptidovou hydrolýzou. Renální exkrece galsulfázy málo přispívá k eliminaci léčiva z těla.

Dávkování

Je nezbytné zahájit léčbu co nejdříve před objevením nevratných klinických příznaků onemocnění. Léčba by měla být pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou pacientů s MPS VI nebo jinými dědičnými metabolickými chorobami. Naglazyme by měl být podáván ve vhodném klinickém prostředí s okamžitým přístupem k vybavení podporujícímu život při léčbě život ohrožujících mimořádných událostí. Doporučená dávka galsulfázy je 1 mg / kg tělesné hmotnosti. podáván jednou týdně jako intravenózní infuze po dobu 4 hodin Zvláštní skupiny pacientů. Starší pacienti: Bezpečnost a účinnost přípravku nebyla stanovena a neexistují žádná doporučení pro alternativní dávkovací schéma. Poruchy ledvin a jater: Bezpečnost a účinnost přípravku nebyly hodnoceny a neexistují žádná doporučení pro alternativní dávkovací schéma pro tyto pacienty. Děti a dospívající: neexistují žádná zvláštní pravidla, která by měla být brána v úvahu při podávání přípravku této skupině pacientů. Způsob podání: Počáteční rychlost infuze může být upravena tak, aby bylo podáno přibližně 2,5% celkového roztoku během 1 hodiny a zbývající objem (přibližně 97,5%) byl podán během následujících 3 hodin. U pacientů náchylných k přetížení objemu tekutin a o hmotnosti nižší než 20 kg zvažte použití 100 ml infuzních vaků. V tomto případě by měla být rychlost infuze (ml / min) snížena tak, aby celková doba trvání infuze nebyla kratší než 4 hodiny.

Indikace

Dlouhodobá substituce enzymů u pacientů s potvrzenou diagnózou mukopolysacharidózy typu VI (MPS VI; nedostatek N-acetylgalaktosamin 4-sulfatázy; Maroteaux-Lamyho syndrom). Základem léčby je léčba mladých pacientů se závažným onemocněním ve věku <5 let, ačkoli pacienti ve věku <5 let se neúčastnili centrální studie fáze 3. U pacientů mladších než 1 rok jsou k dispozici omezené údaje.

Kontraindikace

Akutní nebo život ohrožující přecitlivělost na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku, pokud nelze přecitlivělost potlačit.

Opatření

Při léčbě a léčbě pacientů s omezujícím plicním onemocněním nebo při pečlivém sledování užívání antihistaminik a jiných sedativ je nutná opatrnost. Je třeba zvážit použití pozitivního tlaku v dýchacích cestách během spánku a možnost tracheostomie, pokud je to klinicky vhodné. Může být nutné infuzi léku odložit u pacientů s akutním horečnatým onemocněním nebo s dýchacími potížemi. Vzhledem k možnosti reakce spojené s infuzí (IAR), kterou se rozumí jakékoli nežádoucí účinky vyskytující se během infuze nebo před koncem dne infuze, se doporučuje, aby byli pacienti premedikováni antihistaminiky v kombinaci s antipyretiky. nebo bez nich, asi 30-60 min. před zahájením infuze přípravku, aby se snížilo riziko příznaků IAR. U mírných až středně závažných příznaků IAR zvažte léčbu antihistaminiky a paracetamolem a / nebo snižte rychlost infuze na méně než polovinu rychlosti odpovědi. V případě jednotlivých závažných příznaků IAR by měla být infuze přerušena, dokud příznaky nevymizí, a měla by být zvážena léčba antihistaminiky a paracetamolem. Infuze může být znovu zahájena při 50% - 25% rychlosti, s jakou reagovala. U opakujících se středně závažných příznaků IAR nebo opakované léčby po jednotlivých závažných příznacích IAR zvažte premedikaci (antihistaminiky a paracetamol a / nebo kortikosteroidy) a snížení rychlosti infuze na 50% - 25% rychlosti, při které došlo k předchozí odpovědi. Možné jsou závažné hypersenzitivní reakce alergického typu, pokud se vyskytnou, doporučuje se okamžitě přerušit přípravu a zahájit vhodnou léčbu. Je třeba dodržovat příslušná pravidla pro řešení mimořádných událostí. U pacientů, u kterých došlo během infuze léku k alergické reakci, je třeba se zvláštním opatrností znovu pokusit; Během podávání by měl být přítomen speciálně vyškolený zdravotnický personál a dostupné resuscitační vybavení (včetně adrenalinu). Akutní nebo potenciálně život ohrožující přecitlivělost, kterou nelze kontrolovat, je kontraindikací pro opakované dávkování. Přípravek obsahuje sodík - u pacientů na dietě s omezeným obsahem sodíku je nutná opatrnost. Komprese míchy, také v krční oblasti, s následnou myelopatií je známá a závažná komplikace, která může být způsobena MPS VI - pacienti by měli být sledováni na příznaky a příznaky komprese míchy (bolesti zad, ochrnutí pod tlakovým bodem, inkontinence moč a stolice), a je-li to nutné, věnujte náležitou péči.

Nežádoucí aktivita

Velmi časté: faryngitida, gastroenteritida, areflexie, bolest hlavy, zánět spojivek, zákal rohovky, bolest ucha, porucha sluchu, hypertenze, dušnost, ucpaný nos, bolest břicha, pupeční kýla, zvracení, nevolnost, otok obličeje, vyrážka , kopřivka, svědění, bolest, bolest na hrudi, zimnice, malátnost, horečka, bolesti kloubů. Časté: křeče, hypotenze, apnoe, kašel, respirační selhání, astma, bronchospazmy, erytém. Není známo: anafylaktická reakce, šok, parestézie, bradykardie, tachykardie, cyanóza, bledost, otok hrtanu, hypoxie, rychlé dýchání.

Těhotenství a kojení

Lék se nesmí užívat během těhotenství, pokud to není nezbytně nutné. Kojení by mělo být během léčby přípravkem ukončeno. Reprodukční studie provedené na potkanech a králících, kteří dostávali lék v dávkách do 3 mg / kg / den, neprokázaly žádné poškození plodnosti nebo škodlivé účinky na plod způsobené tímto lékem.

Přípravek obsahuje látku: Galsulfáza